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 Terapia génica en la lucha contra la diabetes: la cura un paso más cerca. Volver al índiceÍndice de noticias
 

Image courtesy of Victor Habbick/ FreeDigitalPhotos.net

 

 12/02/2013


Investigadores de la Universidad Autónoma de Barcelona han conseguido curar la diabetes en perros mediante un único tratamiento con terapia génica. Esta noticia es muy esperanzadora pues es la primera vez que se consigue una curación a largo plazo y sin secuelas en un animal tan grande y complejo.


 

La Catedrática del Departamento de Bioquímica y Biología Molecular de dicha universidad, la Dra. Fátima Bosch, es Directora del Centro de Biotecnología Animal y Terapia Génica y ha recibido numerosos premios por su labor científica en este ámbito. Ella es, además, la actual vicepresidenta de la Asociación Europea para el Estudio de la Diabetes (EASD, European Association for the Study of Diabetes).

En Octubre de 2011, la Dra. Bosch ofrecía una entrevista en el programa de divulgación científica de TVE2 “Redes”, presentado por Eduard Punset y que se tituló “genes en lugar de fármacos”. En dicha entrevista afirmaba que “cuando la terapia génica alcance todo su potencial, algunas enfermedades que hoy son muy graves no serán más que un resfriado” (1).

Este podría ser el caso de la diabetes a raíz de los resultados de las investigaciones de este grupo publicadas este mismo mes en la revista americana “Diabetes” (2).

 

¿Qué es la terapia génica?

Muchas de las enfermedades actuales existen porque un gen de nuestro genoma no es capaz de expresarse bien, es decir, no es capaz de traducir la información que contiene para producir determinada proteína. Si esta proteína que falta es importante en nuestro metabolismo eso conduce a enfermedad en sus distintos grados o incluso a la muerte.

En muchos casos existe tratamiento farmacológico para esas enfermedades de formas que se suple dicha falta haciendo que el metabolismo funcione de una manera más o menos correcta, aunque no ideal. La terapia génica es un tratamiento alternativo que consiste en la transformación de las células del organismo mediante la introducción de ADN foráneo que contiene los genes que el individuo enfermo no tiene.

Simplificando existen dos tipos de terapia génica:

 

1) Terapia génica “ex vivo”: se extraen células del paciente las cuales se cultivan artificialmente con un vector que actúa como medio de transporte o vehículo, permitiendo introducir los genes foráneos beneficiosos dentro de las células del paciente enfermo. Los vectores son, generalmente virus o derivados de virus (a diferencia de las vacunas, los virus tienen que mantener inalterable su capacidad de infección para poder introducir esos genes a las células del paciente). Finalmente estas células se vuelven a trasplantar en el tejido del paciente.

2) Terapia génica “in vivo”: la idea es similar con la diferencia que el vector se le inyecta directamente al paciente.

Este es exactamente el mecanismo que se utilizó en el tratamiento génico contra la diabetes, con la  particularidad de que los investigadores han empleado un tipo concreto de vectores denominados “adenoasociados”, que significa que provienen de virus no patógenos para el ser humano.

A este respecto debe destacarse que, la primera terapia génica aprobada para su uso clínico en humanos por la Agencia Europea del Medicamento, está basada en este tipo de vector y su finalidad era la cura de otra enfermedad metabólica: la hiperlipidemia. Esta ocurre por falta de la enzima lipoproteinlipasa, encargada de romper las moléculas de triglicéridos evitando su acumulación en la sangre, por lo que la terapia consiste en la introducción del gen encargado de la producción de esta enzima.

 

Terapia génica para la diabetes

En el caso de la investigación recién publicada por el grupo del Centro de biotecnología Animal y Terapia Génica de la UAB, la administración fue realizada mediante unas simples inyecciones intramusculares en las patas traseras de los perros.

Éstas contenían vectores adenoasociados con los genes terapéuticos, en este caso, los encargados de la producción de insulina y glucoquinasa:

  • Insulina: es la hormona producida por las células del páncreas cuando el nivel de glucosa en sangre es alto y su función es la activar los mecanismos que permiten a la glucosa entrar desde el torrente sanguíneo a las células para su posterior procesado por la glucoquinasa.
  • Glucoquinasa: es la enzima encargada de convertir la glucosa en otro metabolito para poder acumularlo como glucógeno o almidón.  Principalmente actúa dentro de las células del hígado (hepatocitos) y del músculo.

Por lo tanto, la terapia génica permite la producción y acción común de estas dos moléculas de manera que el organismo autorregula la captación de la glucosa de la sangre evitando su acumulación (hiperglucemia).

 

Una mejora inmejorable

Dado que existen fármacos que tratan ya la enfermedad con satisfactorio grado de eficacia, es necesario que la terapia génica vaya más allá y funcione aún mejor. Parece que poco a poco esto se está convirtiendo en una realidad en el caso de la diabetes en los animales ya que, los perros tratados no sólo no han sufrido episodios de hipoglucemia desde que se los trató hace más de cuatro años, sino que controlan su nivel de glucemia con mejor eficacia que otros perros tratados con inyecciones de insulina.

Es más, la terapia génica se muestra como una gran alternativa porque los perros tras el tratamiento han normalizado su peso y no muestran las complicaciones secundarias típicas de la enfermedad diabética como son la acidosis, el daño vascular que provoca mala circulación e hipertensión, enfermedad periodontal (inflamación de las encías), afección de la retina, daño de los nervios periféricos, etc.

 

Inconvenientes de la terapia génica en humanos

El por qué aún no se está empleando esta técnica para la cura de muchas enfermedades fisiológicas relacionadas con una disfunción genética en humanos radica en los vectores que, al fin y al cabo, son virus.

El miedo de las sociedades científicas radica en que esos virus, con el tiempo, se propaguen o adquieran cierta capacidad patógena. Además, dado lo novedoso de la técnica y lo complicado del organismo humano, no se puede asegurar que el gen introducido no vaya a interferir con los genes que si funcionan provocando que dejen de hacerlo (apareciendo una nueva enfermedad fisiológica) o que funcionen en exceso (aparición de cáncer).

Por ello es indispensable que continúe la investigación encaminada a encontrar los vectores más seguros y de alta calidad, lo cual sólo pueden hacer laboratorios muy especializados con elevado coste.

Aún así, los resultados obtenidos a largo plazo en un animal tan complejo como el perro son cuanto menos esperanzadores. El siguiente paso inminente será, por tanto, el empleo de la terapia génica en la práctica clínica veterinaria habitual lo cual, proporcionará una información muy valiosa de cara a un futuro ensayo clínico en humanos.

 

Referencias:

1) Callejas et al. Treatment of Diabetes and Long-term Survival Following Insulin and Glucokinase Gene Therapy. Diabetes, 2013; 62: 551-60.

2) “Genes en lugar de fármacos”. Programa 107 de Redes (RTVE).(http://www.rtve.es/television/20111023/genes-lugar-farmacos/470697.shtml)

 

Noticia elaborada por Dña. Noemí López-Ejeda (Asociada SEDCA) @LopezEjedaN

 

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